Учёные из Центра изучения слуха при Университете здоровья и науки Орегона предложили лечить тяжёлые генетические заболеваний у детей ещё в утробе матери.

Как пишет Nucleic Acids Research, методику уже успешно испытали на лабораторных мышах.

Эксперты создали синтетический антисмысловой олигонуклеотид, который присоединяется к определённым последовательностям нуклеиновых кислот в ДНК. Учёные ввели его в развивающееся внутреннее ухо эмбрионов мышей на 12-й день после оплодотворения.

В ходе редактирования генов у эмбрионов на ранней стадии в чашке Петри мы хотели исправить аберрантную экспрессию генов во внутреннем ухе плода внутри матки, чтобы восстановить слух и равновесие, — рассказал один из авторов работы доктор Джон Бриганде.

В результате метод позволил скорректировать мутировавший ген, вызывающий редкий синдром Ашера, который характеризуется врождённой глухотой, потерей зрения и равновесия.