AQShda dunyodagi eng qimmat doriga ruxsat etildi, uning bitta dozasi — 4,25 mln dollar. Bu dori bolalarning kam uchraydigan va o‘lim xavfi yuqori kasalligini davolash uchun qo‘llaniladi, deb xabar berdi Scripps News.

Gap Orchard Therapeutics kompaniyasi ishlab chiqqan Lenmeldy dori vositasi haqida boryapti. Bu dori metaxromatik leykodistrofiya (MLD) bilan xastalangan bolalarni davolash uchun yagona vosita bo‘lib qolmoqda.

Metaxromatik leykodistrofiya davosi yo‘q nasliy kasallik bo‘lib, A arilsulfataza (ARSA) fermenti yetishmovchiligiga olib keluvchi gen mutatsiyasi bilan bog‘liq. Buning oqibatida hujayralarda sulfatidlar deb ataluvchi zaharli yog‘lar to‘planib qoladi. Ular nerv tolalari atrofidagi yog‘ qoplamini yemirishni boshlaydi. Oqibatda bolaning nerv tizimi buzilishi va butunlay ishdan chiqib, o‘limga olib kelishi mumkin.

Aksariyat hollarda kasallik kechikkan MLD sifatida tasniflanadi, ya’ni simptomlari 6 oylikdan 2 yoshgacha davrda paydo bo‘lishni boshlaydi. Bu toifaga mansub bolalar 5 yoshgacha vafot etadi.

Boshqa holatlarda yuvenil MLD kuzatilishi, uning simptomlari sekin progressda bo‘lib, 4 yoshlarda paydo bo‘lishi, o‘smirlik davrida rivojlanishi mumkin. Kasallikning bu toifasiga mansub bemorlar simptomlar paydo bo‘lganidan so‘ng 6–14 yil davomida vafot etadi.

Bugungi kunda Lenmeldy yuqoridagi har ikki toifa MLD xastaligi uchun yagona dori vositasi sanaladi. Ungacha ilik ko‘chirib o‘tkazilishi qo‘llanilgan, u ham alohida holatlardagina kasallikning kuchayib ketishini tiyib turolgan, xolos. Yangi dori bemorlarga, simptomlarni kamaytirgan holda, ko‘proq umr ko‘rish imkonini beradi, deyiladi xabarda.